Programme

Rare 2017 est la 5ème édition des rencontres organisées tous les 2 ans pour promouvoir en France une politique de santé et de recherche au service des personnes atteintes de maladies rares, avec un succès non démenti au fil des années.

Fondées par EuroBioMed et portées cette année par la Fondation Maladies Rares, les rencontres Rare réunissent tous les acteurs : décideurs publics, représentants de malades, professionnels de la santé et de la recherche, industriels du médicament, des dispositifs médicaux et des technologies de santé.  Elles sont conçues pour être un laboratoire d’idées et d’analyses pour avancer vers un système de santé plus équitable et performant, plus de connaissances pour la prise de décision en santé, des innovations au service des besoins non satisfaits, et plus de qualité de vie pour les malades et leur famille. Ces axes de réflexion structureront les débats pour identifier où nous en sommes, ce qu’il reste à faire et comment le faire. Chaque axe fera l’objet d’une présentation didactique pour présenter la situation actuelle et les enjeux du futur. Cette intervention sera suivie d’un débat avec les acteurs clés représentant les parties-prenantes et d’un échange avec les participants.

Lundi 20 Novembre

10:00 - 11: 00 - Session n°1 inaugurale « La nouvelle feuille de route pour la France après les deux plans maladies rares »

Cette session couvrira l’actualité politique.

Intervenants :
-        Ministre de la Santé ou son représentant
-        Ministre de la Recherche ou son représentant
-        3 co-présidents du Comité d’Organisation : Ségolène Aymé, Nathalie Triclin-Conseil et Antoine Ferry
-        Jean-Louis Mandel, Président de la Fondation maladies rares


11:00 – 12:30 - Session n°2  « 
Vers une meilleure organisation des soins pour les maladies rares »

Le nouveau dispositif « centres de référence, centres de compétences, filières de santé maladies rares et réseaux européens de référence : Ce qui fonctionne, ne fonctionne pas et reste à faire - Comment mieux définir les missions de chaque structure et optimiser leur articulation ? - Comment améliorer la lisibilité du dispositif pour les non-spécialistes ? - Quelle gouvernance pour mieux articuler le pilotage ? - Quels moyens pour remplir les missions ? -  Quelle place pour les associations de malades ? - Comment optimiser l’articulation avec les acteurs du médico-social ? - Vers un régulateur maladies rares pour naviguer dans le système de santé.

  • Le point de vue de la DGOS : Anne Chevrier, DGOS
  • Le point de vue d’un acteur académique : Guillaume Jondeau, filière FAVA Multi, CHU Paris Nord-Val de Seine
  • Le point de vue des associations : Paul Gimenes, Alliance Maladies Rares

Table-ronde : ce qui fonctionne, ne fonctionne pas et reste à faire après la re-labellisation des centres de référence

  • Anne Chevrier, DGOS
  • Guillaume Jondeau, filière FAVA Multi
  • Evelyne Milor, ARS Nouvelle Aquitaine
  • Paul Gimenes, Alliance Maladies Rares  
  • Sophie Bernichtein, Groupe inter-filières

12 :25-12:30 Conclusion : Christophe Verny (Brain Team) et Nathalie Triclin-Conseil (Alliance Maladies Rares)

12:30 - 14:00 : Pause déjeuner et visite de l’exposition


14:00- 14:45 - Session n°3 :
« Vers des réponses ciblées aux problèmes des situations d’urgence »

Pour les situations d’urgence : Quel bilan des cartes d’urgence et des fiches d’urgence d’Orphanet et quel avenir pour ces deux outils -  Comment permettre l’accès au dossier personnel des malades par les professionnels de santé.

Président : Christophe Duguet, AFM-Téléthon
Présentation par Christophe Duguet, AFM-Téléthon

Table-ronde :

  • Représentant de l’ ASIP Santé
  • Gilles Bagou, Lyon, SI SAMU
  • Représentant de la SFMU
  • Jeanine-Sophie Le Quintrec , Paris, Orphanet

14:45- 15:30 - Session n°4 : « Vers un dépistage néonatal évolutif  »

Pour un dépistage néonatal évolutif en fonction des avancées scientifiques et technologiques - Quelle nouvelle organisation du dépistage en France : calendrier, gouvernance - Quel processus pour réviser la liste des maladies à dépister.

Présentation de l’état des lieux par le Représentant de la Société Française de Dépistage Néonatal

Table-ronde :

  • Représentant de la DGS
  • Antoine Bernasconi, Orphan Europe
  • François FeilletCentre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • Représentant de l’HAS
  • Clotilde Mallard, Vaincre la Mucoviscidose

Pause : 15h30 - 16h00


16:00 -17:30 - Session n°5  «Vers une optimisation de la collecte et de l’exploitation des données pour la recherche et la prise de décision en santé dans les maladies rares»

Etat des lieux des registres, cohortes, BDD dans les maladies rares au regard des besoins – les outils disponibles - Les options organisationnelles pour une gouvernance multi-parties prenantes des collections de données – L’utilisation des données hospitalières pour alimenter les bases de données recherche - Comment aider à la professionnalisation de la collecte de données et de l’analyse ? - Comment créer un fond de financement public-privé pour les registres et les collections de données ?

Animation : Alain Perez, Journaliste

16:00-16:30 : états des lieux des registres, cohortes, BDD dans les maladies rares, accessibilité des dossiers médicaux, interopérabilité, nouvelles contraintes réglementaires - Ségolène Aymé, ICM, Paris

Table-ronde : Les initiatives à prendre pour utiliser au mieux les données disponibles et générer celles qui ne sont pas encore disponibles

  • Laurent Treluyer,  Directeur du service d’information AP-HP
  • Représentant de l’INDS
  • Charles Persoz , INSERM, pôle Santé Publique
  • Armel de Gouvello, Intercept Pharma
  • Anne-Sophie Lapointe, Association Vaincre la Mucoviscidose

Conclusion : Ségolène Aymé, ICM, Paris

17:30 -18:30 - Session n°6  «L’implication du malade expert dans tous les champs qui le concernent »

Les malades et leurs associations sont des acteurs décisifs du domaine des maladies rares. La démocratie en santé et en recherche permet de les faire participer à de plus en plus de niveaux. La place réservée aux malades est-elle suffisante ? Ont-ils des attentes différentes des instances dans lesquels ils siègent ? Que reste-t-il à faire pour mieux prendre en compte leurs attentes ?

Présidente de session : Karen Aïach, Lysogene
Présentation synthétique des avancées dans ce domaine : Mathieu Boudes, Eurordis

Table-ronde : Bilan des avancées, ce qui reste à faire et sur la façon d’y parvenir

  • Christelle Ratignier-CarbonneilANSM
  • Représentant de la HAS
  • Hélène Bérrué-Gaillard, AMFE
  • Catherine Raynaud, Pfizer

 

Mardi 21 novembre

9:00 - 10:30 - Session n°7 « Vers une meilleure prise en charge des maladies rares tirant profit du potentiel de la e-santé » 

Les opportunités, en France et en Europe, pour la télé-expertise et le télé-suivi - la contribution de la e-santé à la réduction des inégalités territoriales - La gestion des données de santé par les malades.

Animatrice : Isabelle Bikart, HAVAS

Présentation de technologies innovantes au service de la e-santé par un représentant de la Commission Santé de Renaissance Numérique

Table-ronde :
Bilan des avancées, ce qui reste à faire et sur la façon d’y parvenir

  • Jean-Yves Fagon, délégué ministériel à l’innovation  
  • Représentant de la DSS
  • Anne Chevrier, DGOS
  • Représentant de la HAS
  • Sylvie Odent, filière AnDDI-Rares
  • Eric Hachulla, filière FAI2R

Pause : 10:30 - 11:00

11:00 - 12:30 - Session n°8 « Vers des diagnostics plus précoces des maladies rares »

La génomique au service du diagnostic des maladies rares et de la recherche – Le plan France Médecine Génomique 2025 maladies rares et son projet pilote sur les déficiences intellectuelles - L’organisation des laboratoires (y compris pour le DPN) et articulation avec les Centres experts - Quel contrôle de qualité ? - Quelle articulation avec les filières diagnostic des réseaux européens de référence ? - Quelles étapes au-delà du projet pilote ? – La nomenclature des actes et leur financement.

Président de session : Stanislas Lyonnet, Imagine, Paris

La génomique au service du diagnostic des maladies rares et de la recherche :
-        L’évolution des connaissances et des outils en génomique par Thierry Frebourg, CHU Rouen
-        Le plan France Médecine Génomique 2025 et les maladies rares par Hélène Dollfus, CHU Strasbourg

Table-ronde : Bilan des avancées, ce qui reste à faire et sur la façon d’y parvenir

  • Pascale Lévy, Agence de Biomédecine, Paris
  • Benoit Arveiler, ANPGM, Bordeaux
  • Représentant du CNG-IG-CEA
  • Hélène Dollfus, CHU Strasbourg
  • Christian Cottet, AFM-Téléthon

12:30 - 14:00 : Pause déjeuner et visite de l’exposition


14:00 - 16:00 - Session n°9 « Vers plus de thérapies pour les maladies rares dans un système de santé contraint » 

Point sur la situation française et internationale des traitements des maladies rares – Les espoirs soulevés par les avancées de la Science : innovations et repositionnement - Les pistes de réflexion pour assurer la pérennité de notre système de santé - Les méthodologies d’évaluation et de fixation du prix : comment concilier les intérêts divergents des parties-prenantes ? - Le système des ATU à préserver malgré les défis.

Animation : Olivier Mariotte, Consultant

Point sur la situation française et internationale des traitements des maladies rares et pistes de réflexion pour assurer la pérennité de notre système de santé : Mondher Toumi, Université d’Aix-Marseille

Table-ronde : Bilan des avancées, ce qui reste à faire et sur la façon d’y parvenir :

  • Chantal Belorgey, HAS
  • Maurice-Pierre PlanelCEPS
  • Antoine Ferry, Laboratoire CTRS
  • Pierre Lévy, Université Paris Dauphine
  • Laurence Tiennot-Herment, AFM-Téléthon
  • Gérard Viens, Alliance Maladies Rares 


16:00 - 17:00 - Session n°10 : « vers une collaboration internationale renforcée autour des maladies rares »

La place de la France dans la politique européenne et internationale - Les avancées européennes que la France doit prendre en compte – La position de la France sur les grands chantiers européens - Comment mieux coordonner les efforts entre pays au bénéfice des malades ? – Tous ces sujets seront discutés autour de l’organisation des soins, de l’évaluation des produits de santé, de l’information et des données pour la recherche et du financement de la recherche.

Animateur : Evelyne Nguyen, ANM Partners

Présentation des enjeux : Yann Le Cam, Eurordis

Table-ronde : Bilan des avancées, ce qui reste à faire et sur la façon d’y parvenir

  • Représentant de la DG Santé, Maladies Rares
  • Représentant de la DG Santé Médicaments orphelins
  • Daria Julkowska, e-RARE et IRDiRC
  • François Meyer, HAS et EUnetHTA

Conclusion : Yann Le Cam, Eurordis


17:00 - 17h15 : Session n° 11 : « Conclusion de rare 2017 et feuille de route pour tous les acteurs »


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