Programme

Rare 2017 est la 5ème édition des rencontres organisées tous les 2 ans pour promouvoir en France une politique de santé et de recherche au service des personnes atteintes de maladies rares, avec un succès non démenti au fil des années.

Fondées par EuroBioMed et portées cette année par la Fondation Maladies Rares, les rencontres Rare réunissent tous les acteurs : décideurs publics, représentants de malades, professionnels de la santé et de la recherche, industriels du médicament, des dispositifs médicaux et des technologies de santé.  Elles sont conçues pour être un laboratoire d’idées et d’analyses pour avancer vers un système de santé plus équitable et performant, plus de connaissances pour la prise de décision en santé, des innovations au service des besoins non satisfaits, et plus de qualité de vie pour les malades et leur famille. Ces axes de réflexion structureront les débats pour identifier où nous en sommes, ce qu’il reste à faire et comment le faire. Chaque axe fera l’objet d’une présentation didactique pour présenter la situation actuelle et les enjeux du futur. Cette intervention sera suivie d’un débat avec les acteurs clés représentant les parties-prenantes et d’un échange avec les participants.

Lundi 20 Novembre

10:00 - 11: 00 - Session n°1 inaugurale « La nouvelle feuille de route pour la France après les Plans Nationaux Maladies Rares »

Intervenants :
-        Agnès Buzyn, Ministre des Solidarités et de la Santé
-        Co-présidents du Comité d’Organisation : Nathalie Triclin-Conseil, Ségolène Aymé et Antoine Ferry
-        Jean-Louis Mandel, Président de la Fondation maladies rares


11:00 – 12:30 - Session n°2  « 
Vers une meilleure organisation des soins pour les maladies rares »

Modérateur : Christophe Verny, filière Brain-Team

Le nouveau dispositif « centres de référence, centres de compétences, filières de santé maladies rares, réseaux européens de référence et secteur médico-social : ce qui fonctionne, ce qui reste à faire ou à améliorer »

  • 11:00 - Le point de vue de la Direction Générale de l’Organisation des Soins. Anne Chevrier, Direction Générale de l'Offre de Soins
  • 11:15 - Le point de vue d’un acteur académique. Guillaume Jondeau, filière FAVA-Multi, CHU Paris Nord-Val de Seine
  • 11:30 - Le point de vue des associations. Marie-Pierre Bichet, Alliance Maladies Rares

11:45 - Table-ronde 

- Comment mieux définir les missions de chaque structure et optimiser leur articulation ?
- Comment améliorer la lisibilité du dispositif pour les non-spécialistes ?
- Quelle gouvernance pour faciliter le pilotage ?
- Quelle place pour les associations de malades ?

  • Anne Chevrier, Direction Générale de l'Offre de Soins
  • Guillaume Jondeau, filière FAVA-Multi
  • Evelyne Milor, Agence Régionale de Santé, Nouvelle Aquitaine
  • Marie-Pierre Bichet, Alliance Maladies Rares  
  • Sophie Bernichtein, Groupe inter-filières
  • Christian Deleuze, Sanofi Genzyme

12 :25-12:30 Conclusion : Christophe Verny, filière Brain-Team

12:30 - 14:00 : Pause déjeuner et visite de l’exposition


14:00- 14:45 - Session n°3 :
« Vers des réponses ciblées aux problèmes des situations d’urgence »

Modérateur : Christophe Duguet, AFM-Téléthon

14:00 - Présentation de la situation actuelle. Christophe Duguet, AFM-Téléthon

14:15 - Table-ronde :

- Quel bilan des cartes d’urgences du PNMR 1 et des fiches d’urgence Orphanet ?
- Quel bilan des permanences « urgences » des centres de référence ?
- Quelles mesures nécessaires pour couvrir les besoins ?
- Quelle organisation des soins d’urgence au niveau régional ?
- Quelle articulation avec l’ASIP Santé et le projet SI SAMU ?

  • Gilles Bagou, Société Française de Médecine d'Urgence et SAMU-Urgences de France
  • Frédéric Berthier, responsable du centre d’expertise fonctionnel du programme SI SAMU de l’ASIP santé
  • Christophe Leroy, Société Française de Médecine d'Urgence
  • Janine-Sophie Giraudet-Le Quintrec, Orphanet

14:40 - Conclusion : Christophe Duguet, AFM-Téléthon

14:45 - 15:30 - Session n°4 : « Pour un dépistage néonatal évolutif en fonction des avancées scientifiques et technologiques »

Animation : Alain Perez, Journaliste

14:45 - Présentation de l’état des lieux. Régis Coutant, Président de la Société Française de Dépistage Néonatal

15:00 - Table-ronde :

- Quelle nouvelle organisation du dépistage en France (calendrier, gouvernance..) ?
- Quel processus pour réviser la liste des maladies à dépister ?
- Comment s’inspirer des meilleurs exemples européens ?

  • François Feillet, Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme, Nancy
  • Antoine Bernasconi, Orphan Europe
  • Catherine Rumeau-Pichon, Haute Autorité de Santé
  • Clotilde Mallard, Vaincre la Mucoviscidose

15:25 - Conclusion : Régis Coutant, Président de la Société Française de Dépistage Néonatal


Pause : 15h30 - 16h00

16:00 -16:20 Intervention. Frédérique Vidal, Ministre de l'Enseignement supérieur, de la Recherche et de l'Innovation

16:20 -17:40 - Session n°5  «Vers une optimisation de la collecte et de l’exploitation des données pour la recherche et la prise de décision en santé dans les maladies rares»

Animation : Alain Perez, Journaliste

16:20 : Etats des lieux des registres, cohortes, BDD dans les maladies rares, accessibilité des dossiers médicaux, interopérabilité, nouvelles contraintes réglementaires. Ségolène Aymé, Institut du Cerveau et de la Moelle, Paris

16:50 - Table-ronde : 

- Quelles options organisationnelles pour une gouvernance multi-parties prenantes des collections de données ?
- Comment optimiser l’utilisation des données de santé pour alimenter les bases de données recherche et permettre les études d’évaluation des thérapies en vie réelle ?
- Comment aider à la professionnalisation de la collecte de données, de l’analyse et la soutenabilité des collections de données ?

  • Elisa Salamanca, Directrice de la Banque Nationale de Données Maladies Rares
  • Frédérique Lesaulnier , INSERM, pôle Santé Publique/données de santé
  • Armel de Gouvello, Intercept Pharma
  • Anne-Sophie LapointeAssociation Vaincre les Maladies Lysosomales
  • Nicolas Garcelon, Institut Imagine

17:35 - Conclusion : Ségolène Aymé, Institut du Cerveau et de la Moelle, Paris

17:40 -18:40 - Session n°6  «L’implication du malade expert dans toutes les étapes du développement des thérapies »

Modérateur : Christelle Ratignier-Carbonneil, Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé

17:40 - Présentation synthétique des avancées dans ce domaine. Karen Aïach, Lysogene

17:55 - Table-ronde : 

- Quelles sont les conditions de la prise en compte de la parole du malade expert ?
- La place réservée aux malades est-elle suffisante dans la prise de décision des instances de régulation du médicament ?
- Les malades ont-ils des attentes différentes des instances de régulation du médicament ?

  • Hélène Berrué-Gaillard, Association Maladies Foie Enfants
  • Catherine Raynaud, Pfizer
  • Gérard Viens, Association Française du syndrome d’Angelman
  • Mathieu Boudes, Eurordis
  • Chantal Belorgey, Haute Autorité de Santé

18:35 - Conclusion : Christelle Ratignier-Carbonneil, Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé

Mardi 21 novembre

9:00 - 10:30 - Session n°7 « Vers une meilleure prise en charge des maladies grâce aux outils de la e-santé » 

Animatrice : Isabelle Bikart, HAVAS

09:00 - Présentation des technologies innovantes en e-santé. Jérôme Leleu, SimforHealth, Commission Santé de Renaissance Numérique.
09:20 - Présentation des expérimentations innovantes en télémédecine. Pierre Espinoza, coordonnateur @santé de la Société Française de télémédecine.

09:40 - Table-ronde :

- Quel bilan pour les expérimentations déjà menées ?
- Quelle contribution à la réduction des inégalités territoriales ? à l’amélioration de la qualité des soins ? à la participation des malades à la gestion de leurs soins ?
- Que faire pour que les maladies rares bénéficient de toutes les opportunités qu’offre la technologie ?

  • Jean-Yves Fagon, Délégué ministériel à l’innovation  
  • Anne Chevrier, Direction Générale de l'Offre de Soins
  • Sylvie Odent, filière AnDDI-Rares, CHU de Rennes
  • Eric Hachulla, filière FAI2R, CHRU de Lille
  • Isabelle Vitali, Sanofi
  • Marie-Noëlle Billebot, ARS Nouvelle-Aquitaine
  • Rémy ChoquetOrange Healthcare

Pause : 10:30 - 11:00

11:00 - 12:30 - Session n°8 « Vers des diagnostics plus précoces des maladies rares »

Modérateur : Stanislas Lyonnet, Fondation Imagine, Paris

La génomique au service du diagnostic des maladies rares et de la recherche :
11:00 - L’évolution des connaissances et des outils en génomique. Thierry Frebourg, CHU de Rouen
11:15 - Le plan France Médecine Génomique 2025 et les maladies rares. Hélène Dollfus, CHU de Strasbourg

11:30 - Table-ronde :
 

- Quelle organisation des laboratoires (y compris pour le DPN) et articulation avec les centres experts ?
- Calendrier d’extension à toutes les maladies rares d’origine génétique
- Plan d’action pour les cas non-résolus
- Nomenclature des actes, financement
- Articulation avec les efforts internationaux

  • Damien Sanlaville, CHU de Lyon 
  • Pascale Lévy, Agence de Biomédecine, Paris
  • Benoit Arveiler, Association Nationale des Praticiens de Génétique Moléculaire, Bordeaux
  • Hélène Dollfus, CHU de Strasbourg
  • Christian Cottet, AFM-Téléthon

12:25 - Conclusion : Stanislas Lyonnet, Fondation Imagine, Paris

12:30 - 14:00 : Pause déjeuner et visite de l’exposition


14:00 - 15:30 - Session n°9 « Vers plus de thérapies pour les maladies rares dans un système de santé contraint » 

Animation : Olivier Mariotte, Consultant

14:00 - Point sur la situation Française et internationale des traitements des maladies rares et pistes de réflexion pour assurer la pérennité de notre système de santé. Mondher Toumi, Université d’Aix-Marseille

14:30 Table-ronde : 

- Les pistes de solutions pour permettre à notre système de santé de continuer à couvrir les coûts liés à l’afflux d’innovations thérapeutiques
- Les méthodologies d’évaluation et de fixation du prix : comment concilier les intérêts divergents des parties-prenantes
- Le système des ATU à préserver malgré les défis

  • Chantal Belorgey, Haute Autorité de Santé
  • Maurice-Pierre PlanelComité Economique des Produits de Santé
  • Antoine Ferry, Laboratoire CTRS
  • Pierre Lévy, Université Paris Dauphine
  • Laurence Tiennot-Herment, AFM-Téléthon

15:30 - 16:30 - Session n°10 : « vers une collaboration internationale renforcée autour des maladies rares »

Modérateur : Yann Le Cam, Eurordis

15:30 - Présentation du bilan de l’action de la France en Europe et de ce que l’Europe pourrait inspirer à la France, du point de vue des malades. Yann Le Cam, Eurordis
15:50 - La France dans la recherche Européenne et Internationale sur les maladies rares. Daria Julkowska, Agence Nationale de Recherche, e-RARE et IRDiRC
16:10 - La France dans la coopération européenne pour l’évaluation des technologies. François Meyer, Haute Autorité de Santé et EUnetHTA

16:25 - Conclusion : Yann Le Cam, Eurordis


16:30 - 16:45
: Session n° 11 : « Conclusion de rare 2017 et feuille de route pour tous les acteurs »

Co-présidents du Comité d’Organisation : Nathalie Triclin-Conseil, Ségolène Aymé et Antoine Ferry

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